«Собрали уже больше 70 млн». Евгений Ройзман продал пять картин, чтобы спасти мальчика со СМА

Кто ещё не видел
Кратенько про это лекарство

Про саме дорогое в мире лекарство Zolgensma ценой аж в
1,9 милл. EUR за лечение (и упаковку)
Zolgensma фирмы Avexis (купленная Novartis в 2018 году)
применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA).
Это очень редкое наследственное заболевание. Выявляется
в первые месяцы жизни, так как приводит к сильнейшим
нарушениям функций спинного мозга.
Принцип действия новой генотерапии в очень обобщенной
форме:
в организм (внутривенно) с помощью аденоассоциированного
вирусного вектора доставляется полностью функциональная
копия недостающей части гена.
Лечения от SMA долгое время не было. Не смотря на все методы
поддержки дыхания и питания, большинство детей с SMA 1-го типа
не доживали до 2-го года рождения.
Важно отметить, что незадолго до Zolgensma всё же появился
другой препарат. Это Spinraza от фирмы Biogen. НО...
- уколы Spinraza вводятся сложной процедурой через позвоночный
канал.
- колоть нужно регулярно и всю оставшуюся жизнь (что делает
терапию не особо дешевле).
Поэтому большие надежды возлагались на генотерапию Zolgensma.
Она даётся один раз и в теории имеет большие шансы на успех,
так как в корне устраняет сам генетический дефект.
Препарат был допущен в мае в ЕС. В США допуск был ещё н
а несколько месяцев раньше. И это важный фактор.
Ведь в лечении важна каждая неделя. И чем раньше поставить
диагноз и начать лечение тем (пока в теории) больше шансы на
успех. После 2 летнего возраста (если ребёнок выжил), препарат
в принципе вообще не допущен к применению.
Будучи допущеным в США, препарат всё же сразу стал реальной альтернативой для детей с диагнозом. Но в других странах ещё не было допуска.
В такой ситуации всё становится ещё сложнее:
найти врача, готового применить не допущенное и сложное
лекарство и найти способ оплаты, ведь недопущенные лекарства
обычно не оплачиваются страховкой. Эта промежуточная фаза была с этичной точки зрения... хреновой. Производитель не сделал
программу временного бесплатного предоставления лекарства
(указывая на то, что есть альтернатива)
К чему это привело? Родители хотели новый шанс на лечение детей.
В прессе были репортажи про новое, но ещё недоступное лекарство.
Где-то начался благотворительный сбор средств, где-то страховки
всё же заранее переняли стоимость недопущенной терапии.
Под общественным давлением производитель пришёл к выходу:
лотерея, чтобы предоставить контингент доз (что были на тот момент)
к бесплатному лечению.
Теперь препарат наконец-то допущен и в ЕС (США вообще
часто раньше допускают лекарства). Так же он поступил в
продажу в Германии, а значит: препарат можно применять и
каждая страховка обязана оплатить.
Как в таком случае определить эффективность? Это делается в
сравнение с историческими данными (что было с детьми до
появления лечения?).
Обычно проверяющие инстанции скептичны к такого рода сравнениям:
разные пациенты, слишком много потенциала переоценить
эффективность.
Но все же первая проверка показала: эффект препарата
настолько большой ("драматичный"), что не может быть
расценен, как случайность. Это видно по выживаемости:
среди 34 детей после 13 месяцев выжили 33 (97%). Без
терапии раньше было около 62%.
Ещё больше эффект в количестве детей без подключения к
искусственному дыханию (ИВЛ):
97% с терапией и 43,5% без терапии
Стоит так же учесть, что мир не стоит на месте и уже на
горизонте новые альтернативы в лечении SMA разных типов.
Например это препарат Evrysdi от фирмы Roche. Его можно
применять орально даже дома, без помощи врача и он похоже
будет намного дешевле.
Ну и в конце остаётся важный вопрос:
а почему же Zolgensma такое дороге лекарство?
-исследования и производство лекарств дорогие, тем более
для генотерапии
чтобы окупить инвестиции на исследования нужно учитывать, что прибыль это цена * количество. А количество пациентов очень маленькое.
-возмещение затрат на кучи других неудачных разработок
-Патенты на новые лекарства дают возможность возместить затраты на инвестиции
Компании должны делать прибыль, чтобы покрывать свои
расходы на исследования и зарабатывать сверху, иначе их
просто не будет и не будет прогресса в новых лекарствах.

С нашей вакциной первой и лучшей в мире

всего лишь инвестирует в свою популярность.

С нашей вакциной первой и лучшей в мире,